中國(guó)原研骨髓纖維化創(chuàng)新藥開出江蘇首張?zhí)幏?
來(lái)源： 紫牛新聞
2026-05-20 18:37:00
近期，中國(guó)自主研發(fā)1類新藥、骨髓纖維化治療領(lǐng)域全球首創(chuàng)JAK/ROCK抑制劑羅伐昔替尼片在蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院開出江蘇首張?zhí)幏剑瑯?biāo)志著這一成人骨髓纖維化（MF）創(chuàng)新藥物正式落地臨床應(yīng)用。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)第十一屆主任委員吳德沛教授表示：“當(dāng)前，國(guó)家高度重視醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，中國(guó)已成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新的重要陣地。這樣的創(chuàng)新環(huán)境為血液病領(lǐng)域的突破性進(jìn)展提供了強(qiáng)有力的支撐。羅伐昔替尼片作為中國(guó)原研創(chuàng)新的代表性成果，充分體現(xiàn)了中國(guó)在惡性血液疾病領(lǐng)域擁有‘全球首創(chuàng)’的自主研發(fā)實(shí)力，也打破了現(xiàn)有一線療法在逆轉(zhuǎn)纖維化層面的瓶頸。更重要的是，中國(guó)骨髓纖維化患者能夠早于全球其他國(guó)家和地區(qū)獲益于前沿創(chuàng)新療法。”
骨髓纖維化是一種惡性血液疾病，核心特征就是骨髓內(nèi)纖維組織異常增生，逐步替代正常造血組織。蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任醫(yī)師吳小津教授介紹：“骨髓纖維化可以理解成骨髓纖維組織逐漸增多，就像肥沃的土壤逐漸鹽堿化、硬化，失去‘孕育’血細(xì)胞的能力，這會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)進(jìn)展性血細(xì)胞減少、脾臟腫大及全身不適等癥狀，還可能發(fā)展為嚴(yán)重貧血或輸血依賴?！?/p>
由于起病隱匿、癥狀復(fù)雜，約有49%—74%的患者確診時(shí)已處于中危-2和高危階段，中位生存期僅2—4年。吳小津教授補(bǔ)充：“骨髓纖維化患者面臨著疾病進(jìn)展帶來(lái)的嚴(yán)峻生存挑戰(zhàn)，這對(duì)患者及其家庭而言都造成巨大的身心負(fù)擔(dān)。同時(shí)，患者還面臨急性髓系白血病轉(zhuǎn)化的風(fēng)險(xiǎn)。一旦發(fā)生轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病，預(yù)后極差，累計(jì)死亡比例可高達(dá)95%，且轉(zhuǎn)化后中位生存期僅約3.6個(gè)月。”
骨髓纖維化程度與患者生存期顯著相關(guān)，患者骨髓纖維化程度越高、生存期越短。吳德沛教授介紹：“當(dāng)前該疾病臨床治療目標(biāo)除了改善癥狀和生活質(zhì)量之外，更需要關(guān)注改善、逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化，進(jìn)而推動(dòng)生存期延長(zhǎng)。羅伐昔替尼片創(chuàng)新價(jià)值在于擁有JAK/ROCK雙靶點(diǎn)機(jī)制，兼具抗炎與抗纖維化作用。特別是針對(duì)纖維化進(jìn)展的核心ROCK通路進(jìn)行干預(yù)，可實(shí)現(xiàn)纖維化逆轉(zhuǎn)。目前這一創(chuàng)新藥物獲得CSCO惡性血液病診療指南（2026年）原發(fā)性骨髓纖維化一線治療I級(jí)推薦?！?/p>
骨髓纖維化不僅是惡性血液疾病，更是一種罕見病，已被列入我國(guó)《第二批罕見病目錄》。對(duì)此，吳德沛教授表示：“作為血液惡性疾病中的罕見病，骨髓纖維化患者疾病負(fù)擔(dān)沉重、面臨致死風(fēng)險(xiǎn)，亟須社會(huì)大眾的關(guān)注。羅伐昔替尼片的成功落地，是在國(guó)家罕見病與惡性血液疾病政策導(dǎo)向下的臨床創(chuàng)新突破。隨著更多此類原研創(chuàng)新投入臨床使用，我們期望能進(jìn)一步強(qiáng)化惡性血液疾病全方位、全周期的管理體系，持續(xù)為罕見惡性血液病患者筑牢診療保障路徑?！?/p>
校對(duì) 陶善工